Cẩn trọng khi sử dụng thuốc sinh học

Khái niệm thuốc sinh học và tương tự sinh học là vấn đề đang được đề cập nhiều trong những năm gần đây trong y học. Ngày càng có nhiều thuốc sinh học được phát minh và được cấp chứng nhận lưu hành. Song với thực tiễn của việc sử dụng các chế phẩm này vào quá trình chẩn đoán và điều trị bệnh tại Việt Nam hiện nay, chúng ta cần phải được nhận thức một cách thấu đáo để nâng cao chất lượng chữa bệnh, hạn chế những tác hại do nhận thức chưa đúng.

Cần hết sức thận trọng khi sử dụng thuốc sinh học trong điều trị (Ảnh: Internet)

Có thể nói, các chế phẩm sinh học đang được sử dụng với nhiều mục đích khác nhau trong y học, từ việc chẩn đoán đến chữa bệnh. Những chế phẩm sinh học được dùng để chữa bệnh được gọi là thuốc sinh học. Hiện nay, nhiều thuốc sinh học đã được dùng phổ biến trong điều trị như: insulin, hormone tăng trưởng người, erythropoietin, yếu tố kích thích dòng hạt (G-CSF), interferon-alpha (INF-alpha) và kháng thể đơn dòng như rituximab và trastuzumab.

Thuốc sinh học có bản chất là protein và do chính những sinh vật sống tạo ra. Điều này dẫn đến thuốc sinh học có kích thước phân tử rất lớn và qui trình sản xuất rất phức tạp, phải thực hiện nhiều quy trình thử nghiệm, đánh giá chất lượng hết sức nghiêm ngặt, đặc biệt là khâu kiểm tra trình tự DNA của chuỗi gen mã hóa ra protein mong muốn trước khi đem áp dụng trong sản xuất qui mô thương mại.

Tuy nhiên, có một thực tế là khi thời gian thực hiện bảo hộ bản quyền hết hiệu lực, các thuốc sinh học chính hãng (do chính các công ty nghiên cứu phát triển đầu tiên) sẽ được các hãng bào chế khác cố gắng nghiên cứu sản xuất, đưa ra lưu thông trên thị trường, tạo thành một nhóm các thuốc gọi là các thuốc tương tự sinh học, thường được giới thiệu, quảng cáo là có cấu trúc và hoạt tính tương tự với những thuốc sinh học.

Nhưng vấn đề không thực sự đơn giản như vậy.

Hoạt tính trên lâm sàng của những chế phẩm sinh học này không thể được mặc nhiên “cho rằng” tương tự với “thuốc gốc” bởi vì những đặc tính này do qui trình sản xuất quyết định, đây là “bí quyết riêng” của nhà sản xuất như là “phát minh” của riêng họ.

Nói cách khác, khi không tiếp cận được với cơ sở dữ liệu mô tả chi tiết qui trình sản xuất thì việc sản xuất ra các thuốc sinh học giống nhau giữa các hãng bào chế là không thể thực hiện được, thậm chí một chút khác biệt trong qui trình sản xuất sẽ tạo ra khác biệt lớn trong sản phẩm cuối cùng.

Vì vậy, các “phiên bảo sao chép” không tương tự với “thuốc gốc” về mặt cấu tạo, hiệu quả và độ an toàn mà cần phải có nghiên cứu lâm sàng chứng minh trên từng thuốc cụ thể của từng nhà sản xuất, ngay cả khi đã được cấp phép lưu hành.

Cơ quan Quản lý Dược phẩm châu Âu, Hoa Kỳ và Tổ chức Y tế thế giới đã soạn thảo những qui trình rất rõ ràng về việc đồng ý cho phép lưu hành thuốc tương tự sinh học theo từng phân nhóm (polypeptide, nội tiết tố hay kháng thể) trên cơ sở phải có đủ các dữ liệu về cận lâm sàng và lâm sàng, bao gồm các thông tin liên quan đến dược động học, dược lực học, độc tính, tính sinh miễn dịch, hiệu quả điều trị và độ an toàn của sản phẩm đó.

Do vậy, khi không đủ mức độ tin cậy về qui trình sản xuất và các nghiên cứu lâm sàng chuẩn mực thì các thuốc tương tự sinh học này gây nhiều bận tâm cho thầy thuốc, nhất là trong ứng dụng điều trị các bệnh lý phức tạp, nguy hiểm.

Tóm lại, những nhà hoạch định chính sách chăm sóc sức khỏe và các bác sĩ lâm sàng nên hiểu thấu đáo rằng các thuốc tương tự sinh học không phải là “bản sao hoàn chỉnh” của các thuốc chính hãng bởi quy trình sản xuất thuốc sinh học là vô cùng phức tạp và là duy nhất cho từng chế phẩm. Một sai biệt nhỏ trong quy trình sản xuất gây ra khác biệt lớn cho phân tử thuốc sinh học. Hiệu quả và an toàn của thuốc tương tự sinh học phải được chứng minh qua các nghiên cứu lâm sàng có qui mô lớn và có độ tin cậy tuyệt đối.

Vì vậy, cần hết sức thận trọng xem xét trước khi quyết định dùng một thuốc tương tự sinh học với ý muốn thay thế thuốc sinh học bởi hiệu quả và an toàn cho bệnh nhân luôn là vấn đề ưu tiên hàng đầu. Cùng với đó là sự cân nhắc, chặt chẽ hơn của các nhà quản lý trong thực hiện quy trình cấp phép lưu hành đối với các chế phẩm sinh học để đảm bảo tối ưu hiệu quả và an toàn cho người bệnh, cả về trước mắt lẫn lâu dài.