Chữa khỏi AIDS bằng tế bào gốc?

Trong quá trình điều trị bệnh bạch cầu giai đoạn 2006-2007 (ông Brown mắc HIV năm 1995), các bác sĩ ghép tế bào gốc từ tủy xương của một người tình nguyện có gene đột biến Delta 32 giúp miễn dịch với HIV. Chỉ có khoảng 1% dân số Bắc Âu, chủ yếu người Thụy Điển, mang gene đặc biệt quý hiếm này. Không những thế, việc tìm được người hiến tủy xương có thông số phù hợp với người nhận gần như mò kim đáy biển. Giới y học đang hy vọng có thể lấy tế bào gốc từ cuống rốn để ghép.

Timothy Ray Brown

TS. Gero Hütter đã áp dụng phương pháp ghép tủy cho ông Brown. TS. Hütter nghĩ ra phương pháp này sau khi đọc kết quả một nghiên cứu được công bố hồi thập niên 90 của thế kỷ trước, theo đó, một số người thuộc nhóm có nguy cơ cao nhiễm HIV, nhiều lần phơi nhiễm nhưng virus HIV không thể xâm nhập.

Kết quả nghiên cứu cho thấy, những người phơi nhiễm HIV mà không dính virus là nhờ đột biến gene Delta 32 khiến protein CCR5 trong tế bào bạch cầu không bình thường, có thể nói là biến mất. Bình thường, thụ thể CCR5 là điểm yếu để virus HIV gắn với tế bào T và cuối cùng chiếm tế bào, lây lan bệnh, phá hủy hệ miễn dịch. Với người có đột biến gene, CCR5 vắng bóng nên họ dường như miễn nhiễm với virus HIV.

Để ghép tủy, ông Brown được xạ trị và truyền hóa chất để tiêu diệt các tế bào tủy xương (nguồn gốc tạo máu) và làm bất hoạt hệ miễn dịch, rồi được ghép tủy của người hiến mang gene đột biến. Việc ghép tủy phức tạp, kéo dài, tốn kém, trong khi bệnh nhân cực kỳ đau đớn. Tuy nhiên, xét nghiệm gần đây cho thấy, ông Brown không những khỏi bệnh máu trắng mà còn không còn HIV trong cơ thể.

Kết quả bất ngờ của ca điều trị khiến giới y học nghĩ đến các phương pháp điều trị khác dựa trên nguyên tắc làm biến dạng hoặc biến mất CCR5. Ví dụ, Học viện Công nghệ California (Mỹ) dùng phân tử siRNA để ngăn việc sản xuất CCR5 của tế bào bạch cầu.